'Les données sur les médicaments orphelins continuent d'être bonnes avec 78% d'efficacité', relève l'analyste.

Les résultats de la phase I/II en cours du mRNA-3927 pour le traitement de l'acidémie propionique (AP) présentés par Moderna sont encourageants pour Jefferies 'ce qui pourrait représenter un marché de plus d'un milliard de dollars'.

Selon le broker, Moderna pourrait utiliser ces données pour 'discuter avec les autorités de réglementation et se préparer à démarrer ou à 'étendre' cette étude dans une étude pivot ouverte d'ici la fin d'année'.

Pour Jefferies, un deuxième événement évident de réduction des risques serait le programme de phase I en cours de VRTX pour le traitement de la fibrose kystique. 'Les données seront probablement disponibles d'ici 2024 et représentent une opportunité de 1 à 2 milliards de dollars'.

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