L'APDS1, ou 'syndrome de la phosphoinositide 3-kinase activée δ' est une maladie rare mais dévastatrice causée par des mutations dans le gènePIK3CDqui entraînent un déficit immunitaire combiné.

Jusqu'à présent, il n'existe pas de solutions thérapeutiques optimales ou à long terme pour les patients atteints d'APDS1 et de nouveaux traitements alternatifs sont hautement souhaités, souligne le laboratoire.

L'étude publiée évalue la stratégie thérapeutique permettant de corriger la mutation dominante du gènePIK3CDassociée à APDS1 par édition de gènes.

'Les résultats montrent une insertion efficace du gène dans les cellules T des patients APDS1, une normalisation de la signalisation PI3K et un rétablissement des fonctions cytotoxiques des cellules T', affirme le laboratoire.

'Cette étude ouvre la voie au développement futur d'un candidat'bona fide'de chirurgie génique pour potentiellement guérir APDS1', a déclaré Julien Valton, Ph.D., vice-président de la thérapie génique chez Cellectis.

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