Dans un communiqué, la société biopharmaceutique indique que le dernier patient randomisé de l'essai, qui porte sur son candidat-médicament phare PXT3003, a désormais effectué sa visite de fin d'essai.

L'essai, initié en mars 2021, vise à évaluer l'efficacité et la sécurité de la molécule sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d'intensité légère à modérée.

Au total, 387 patients ont été inclus dans l'essai, dépassant le nombre de 350 patients initialement défini dans le protocole. Parmi eux, 315 ont reçu PXT3003 à dose élevée.

Les résultats préliminaires de cette étude sont toujours attendus dans le courant du 4ème trimestre 2023.

La maladie de Charcot-Marie-Tooth de type A, qui se caractérise par des neuropathies progressives, héréditaires et sévères, est une maladie orpheline avec une prévalence d'une personne affectée sur 5000.

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