La société pharmaceutique indique que cette désignation a été délivrée par la Food and Drug Administration à ADV7103, son médicament propriétaire en phase III de développement.

Il s'agit d'une combinaison de deux principes actifs pharmaceutiques, le citrate de potassium et le bicarbonate de potassium, se présentant sous la forme de granules enrobées à libération prolongée.

Cette formulation spécifique vise à optimiser l'administration quotidienne des principes actifs et améliorer ainsi l'observance et la qualité de vie des patients atteints de la maladie.

L'ATRd se traduit par une baisse du pH sanguin à l'origine de nombreuses complications telles que retard de croissance, rachitisme et, dans certains cas, perte d'audition. Elle est susceptible de conduire à terme à une insuffisance rénale chronique.

Aux Etats-Unis, cette pathologie, sous ses formes génétiques et secondaires, concerne entre 20.000 et 30.000 patients.

Dans son communiqué, Advicenne dit également étudier la possibilité de déposer une demande de désignation orpheline dans l'indication cystinurie aux Etats-Unis.

Vers 10h30, le titre gagnait 6,4% dans des volumes déjà trois fois supérieurs à ceux de la veille, portant sa capitalisation boursière à plus de 41 millions d'euros alors que le marché parisien progressait de 0,4%.

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