Il s'agit du premier médicament autorisé dans le cadre de cette maladie hépatique progressive et potentiellement mortelle chez les patients de plus de six ans.

Jusqu'ici, la chirurgie était la seule option de traitement disponible pour les patients atteints de PFIC, une maladie qui se caractérise par une accumulation de bile dans les cellules du foie à l'origine d'intenses démangeaisons, d'un sommeil de mauvaise qualité, d'un retard de croissance et d'une moindre qualité de vie.

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