Hier matin, la société a dévoilé le traitement du premier patient dans le cadre d'une étude clinique de phase 2 qui se déroule en Inde et qui recrutera environ 40 patients et durera 6 mois.

' Le critère primaire d'évaluation est la mesure de l'enzyme chitotriosidase qui est un biomarqueur caractérisé de la maladie de Gaucher. La mesure de cette enzyme se fera à partir du liquide céphalorachidien (LCR) et du sang. Les premiers résultats de cette étude sont attendus courant S1 2019 ' explique Oddo.

“Courant 3ème trimestre 2018, nous attendons un newsflow majeur pour Orphazyme : la publication des résultats de la phase 2/3 de l'arimoclomol dans la maladie de NPC (Niemann Pick Type C) ' indique Oddo.

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